17 أكبر مزايا وعيوب العلاج الجيني

العلاج الجيني هو تقنية طبية تستخدم جينات طبيعية معينة لتحل محل الجينات غير الطبيعية أو غير الموجودة في الفرد المصاب. الهدف من العلاج الجيني هو تصحيح الاضطراب الناجم عن الجينات المفقودة أو غير الطبيعية. على الرغم من أن عمليات العلاج الجيني لا تزال في مرحلة تجريبية ، إلا أن النتائج التي تم الحصول عليها كانت مشجعة للغاية.

منذ الثمانينيات ، تم إجراء حوالي 2500 تجربة سريرية متعلقة بالعلاج الجيني في جميع أنحاء العالم. حدث أكبر عدد من التجارب السريرية للعلاج الجيني النشط في عام 2015 ، وأجريت 163. تم تصنيف 95٪ من التجارب السريرية على أنها في مرحلة مبكرة من التطوير. تم إدراج حوالي 7 من كل 10 تجارب سريرية على أنها جارية.

يقع ثلثا جميع التجارب السريرية للعلاج الجيني في الولايات المتحدة ، ويستهدف معظمها سرطانات أو أمراضًا معينة. ومع ذلك ، فإن أول علاج جيني معتمد كان في الاتحاد الأوروبي في عام 2012.

هذه هي أهم إيجابيات وسلبيات العلاج الجيني للمراجعة.

أكبر مزايا العلاج الجيني

1. العلاج الجيني لا يعتمد على الاكتشافات الطبيعية لتقدمها.

تعتمد العديد من أدوية اليوم على اكتشافات الطبيعة. اكتشف ألكسندر فليمنج المضادات الحيوية في عام 1928 عندما لاحظ أن البكتيريا في طبق بتري ماتت عندما تُركت قوالب البنسليوم على اتصال بها. يعتمد العلاج الجيني على التكنولوجيا وقدرتنا على تحديد جينات معينة ثم تعديلها. هذا يعني أنه يمكننا تطوير هذه العلاجات الطبية بمعدل أسرع. في المقابل ، سنكون قادرين على خفض تكاليف هذه العلاجات بشكل كبير مع تحسن تقنيتنا وأفضل ممارساتنا.

2. يمكن استخدامها خارج البشرية.

العلاج الجيني ليس تقنية مخصصة للبشر فقط. يمكننا تطبيق تقنيات العلاج الجيني على كل من النباتات والحيوانات. هذا يسمح لنا بمعالجة حالاتك الوراثية ، وإطالة متوسط ​​العمر المتوقع واستقرار الصحة. يمكن للتطبيقات المستقبلية للعلاج الجيني أن تخلق سلسلة غذائية صحية من البداية إلى النهاية. يمكننا حتى تعزيز الجهاز المناعي للنباتات والحيوانات لمقاومة الأمراض بشكل طبيعي وتجنب تعريض الأنواع للخطر أو انقراضها. في المقابل ، يمكن لمنتجي المواد الغذائية تحقيق المزيد من الأرباح لأن عائداتهم ستكون أعلى.

3. يسمح لنا العلاج الجيني بمعالجة ما كان يعتقد في السابق أنه غير قابل للعلاج.

النهج الحديث للعلاج الجيني يفعل أكثر من تصحيح الاضطراب الذي يحدث منذ الولادة. يمكننا أيضًا استخدام العلاجات الجينية لتصحيح اضطرابات أو أمراض معينة تتطور بمرور الوقت. يمكن علاج أي شيء له أساس وراثي ، من الإنفلونزا إلى مرض باركنسون ، بالعقاقير والتقنيات التي تم تطويرها من أبحاث العلاج الجيني. حتى إذا كان متوسط ​​العمر المتوقع للبعض لا يمكن تمديده ، فقد تكون نوعية الحياة التي يتم اختبارها أعلى من ذلك بكثير.

4. يمكن استخدامها لتطبيقات أخرى غير الأمراض والاضطرابات الوراثية.

يمكن أن يكون العلاج الجيني مفيدًا بعدة طرق. تخيل أن تكون قادرًا على زيارة طبيب الخصوبة لعلاج العقم الوراثي لعكسه نهائيًا. قد تعالج العلاجات الجينية مشاكل مثل الجلوكوما للحفاظ على البصر. أظهرت الاختبارات السريرية على الحيوانات بالفعل أن فوائد علاج الحالات غير المهددة للحياة يمكن أن تؤدي إلى حياة “طبيعية” للمصابين. يمكن للعلاجات الجينية ، عند تطبيقها على البشر ، أن تخفف الكثير من المعاناة.

5. العلاج الجيني ينهي وصمة الاضطرابات الوراثية.

في الولايات المتحدة ، يصاب حوالي 1 من كل 10 أشخاص بمرض نادر في أي وقت. وهذا يعني أن حوالي 33 مليون شخص يتعاملون حاليًا مع علامات وأعراض صعبة لاضطراب وراثي بطريقة ما. يمكن أن تكون بعض المشكلات الصحية خفيفة ، في حين أن البعض الآخر قد يهدد الحياة. حوالي 4 من أصل 5 أمراض حددناها ضارة للإنسان لها أساس وراثي يسبب المشكلة. من خلال استبدال الخلايا المعيبة أو إدخال جينات جديدة عندما تكون مفقودة ، يمكن علاج بعض هذه المشاكل.

6. يعطي أملا جديدا للوالدين لأبنائهم.

يتأثر حوالي 3٪ من جميع الأطفال المولودين في الولايات المتحدة كل عام بحالة وراثية. العديد من هذه الاضطرابات والأمراض تقتل الأطفال الذين تصيبهم. العيوب الخلقية ، على سبيل المثال ، هي السبب الرئيسي لوفاة الأطفال في الولايات المتحدة في الوقت الحالي. تُعزى حوالي 20٪ من وفيات الأطفال حديثي الولادة إلى عيوب خلقية. يمكن للتقنيات التي تسمح لنا بتقديم العلاج الجيني أن تقلل هذه الأرقام في السنوات القادمة.

7. يمكن أن يطلق العلاج الجيني العديد من الاكتشافات الجديدة المحتملة.

هناك إمكانية لإنقاذ العديد من الأرواح بعلاجات جينية جديدة. المزيد من الناس يعني المزيد من وجهات النظر والتنوع للبحث في المستقبل. من خلال إنقاذ الأرواح اليوم ، يمكننا تمهيد الطريق للعديد من الاكتشافات المحتملة في المستقبل من قبل أولئك الذين لن يكونوا هنا لولا ذلك. على الرغم من أن الأسئلة الأخلاقية حول العلاج الجيني ستُثار دائمًا ، كما ينبغي أن تكون ، لا يمكن تجاهل الإمكانات العلمية لهذا المجال من البحث.

إحصائيات حجم سوق العلاج الجيني

أكبر عيوب العلاج الجيني

1. العلاج الجيني يمكن أن يبطئ عملية الحزن الطبيعية.

لقد أثبتت بعض العلاجات الجينية فعاليتها بالفعل. ابيضاض الدم في الطفولة هو مرض محدد يستجيب بشكل جيد للعلاجات الجينية. ومع ذلك ، لا يستجيب جميع الأطفال للعلاج الجيني ، ولا يمكن علاج جميع الاضطرابات أو الأمراض بالمستويات الحالية من التكنولوجيا. هناك اعتبارات طويلة الأجل يجب أن تؤخذ في الاعتبار أيضًا. ماذا يحدث إذا تم إنقاذ حياة الطفل ، ثم يعيش في حالة إنباتية مستمرة لبقية حياته؟ في بعض النواحي ، تكون العلاجات الجينية في وضع غير موات لأنها تمنح الناس الفرصة لاحتضان واقع بديل قد لا يكون موجودًا.

2. يمكن أن يؤدي إلى مخاوف أخلاقية خطيرة.

يمكن استخدام العلاجات الجينية لعلاج الأمراض والاضطرابات الوراثية. يمكن استخدامه أيضًا لخلق “الكمال” عند الأطفال. تخيل عالماً حيث يمكن للوالدين التلاعب جينيًا بأطفالهم لجعلهم أكثر ذكاءً أو يبدون محددين. سيخلق طبقة اجتماعية جديدة من الأشخاص “المخلوقين” ، حيث يكون الوصول حصريًا لأولئك الذين لديهم الوسائل المالية لإكمال مثل هذه العملية. بل يمكن أن يؤدي إلى مجتمع تقوم فيه تلك الكائنات “المخلوقة” بقمع أولئك الذين يشعرون بأنهم “أدنى منهم”.

3. يمكن أن تخلق العلاجات الجينية أشكالًا جديدة من المنشطات الرياضية.

يبحث الرياضيون دائمًا عن ميزة جديدة لنقل مهاراتهم إلى المستوى التالي. لقد رأينا ذلك من خلال الأدوية المحسّنة للأداء ، وهرمون النمو البشري ، والمنشطات الدموية. يمكن أن تأخذ العلاجات الجينية هذا المفهوم إلى المستوى التالي. تخيل رياضيًا قد يتم فحص ملفه الجيني بقصد إتقان مكونات معينة للسرعة أو الرشاقة. يمكن لأولئك الذين لديهم إمكانية الوصول إلى هذه التكنولوجيا تحقيق المزيد من النجاح لأنفسهم ، مما يزيد من كآبة الطبقات الفقيرة. لا ينبغي أن تكون المنشطات الجينية مقصورة على ألعاب القوى أيضًا.

4. لقد ثبت أنه نهج غير فعال في العلوم الطبية.

فقط 5٪ من التجارب السريرية التي اشتملت على العلاجات الجينية كانت ناجحة. هناك أمل كبير في أن تعمل هذه التكنولوجيا يومًا ما ، وقد نجح بعضها ، لكن معظمها لم ينجح. وجد الباحثون أن الحالات الجينية التي تسبب علامات وأعراضًا مزعجة يمكن أن تتحسن لفترات قصيرة مع العلاج. ومع ذلك ، يتراجع معظمهم بعد فترة قصيرة من الزمن ويعود الفرد إلى حالته السابقة.

5. العلاجات الجينية هي الأكثر نجاحًا عندما يتعلق الأمر بالأنسجة المتبرع بها.

لا تزال معظم علاجات العلاج الجيني الناجحة اليوم تشمل الأنسجة المتبرع بها ، مثل نخاع العظام ، من الأشخاص المتطابقين مباشرة. قد تكون بعض التبرعات مؤلمة للغاية ولها عواقب مدى الحياة للأشخاص المعنيين. على الرغم من تغطية هذه التكاليف للمتبرعين من خلال التأمين الخاص للمستلم أو من خلال منظمات مثل Be the Match Registry ، فقد يكون الوصول إلى العلاج محدودًا بالنسبة للبعض. في حالات نادرة ، قد يتسبب ذلك في فقدان الوظيفة أو الإعاقة أو المواقف التي تهدد الحياة.

6. قد لا تكون فعالة كحل طبي طويل الأمد.

تم اكتشاف المضادات الحيوية قبل أقل من قرن من الزمان ونحن نشهد بالفعل التطور التالي للبكتيريا. هذه “الحشرات الخارقة” المزعومة شديدة المقاومة للمضادات الحيوية الموجودة. في الولايات المتحدة ، يُصاب أكثر من مليوني شخص بالبكتيريا التي أصبحت مقاومة للمضادات الحيوية. أكثر من 20000 شخص يموتون كل عام من هذه العدوى. وفقًا لمركز السيطرة على الأمراض والوقاية منها ، فإن بكتيريا تسمى CRE تقاوم تقريبًا جميع ، إن لم يكن كل ، المضادات الحيوية المتوفرة اليوم. يمكن أن تنتج العلاجات الجينية الناجحة نفس النوع من التطور.

7. العلاج الجيني ليس رخيصا.

يُطلق على العلاج الجيني الأول الذي وافق عليه الاتحاد الأوروبي اسم alipogene tiparvovec. يتم تداولها حاليًا بسعر مليون دولار لكل علاج. Luxturna هو خيار علاج جيني يمكنه تصحيح بعض أشكال العمى ويكلف ما يصل إلى مليون دولار لعلاج كلتا العينين. حتى Yescarta ، التي أثبتت أنها أكثر خيارات العلاج الجيني نجاحًا لـ 7500 مريض ، يبلغ سعرها الأساسي حوالي 200.000 دولار لكل علاج.

8. ليس لديك طريقة تسليم موثوقة في هذا الوقت.

الخيار الأكثر شيوعًا لتقديم العلاج الجيني هو من خلال استخدام ناقلات الفيروس. تكمن مشكلة استخدام هذا النوع من الإنزيم في العلاج في أن الجهاز المناعي للشخص يمكنه القضاء عليه قبل تقديم العلاج. حتى لو قام نظام التسليم بعمله ، يمكن أن يحدث تكاثر الخلايا وانقسامها بمعدلات غير متوقعة. يمكن أن تؤدي التغييرات الجينية التي يمر بها الشخص إلى استجابة مناعية قد تكون أكثر خطورة من الحالة التي يتم علاجها في المقام الأول.

9. يمكن أن تؤدي العلاجات الجينية إلى نتائج غير متوقعة.

إذا حدث خطأ أثناء عملية إدخال الجينات ، فقد يتعرض المريض الذي يتلقى العلاج الجيني لخطأ أكبر في الوراثة مما حدث أثناء الإجراء. إذا حدث ذلك ، فقد يحدث اضطراب أكثر خطورة. وهذا يعني أن معظم المرضى يحتاجون إلى جلسات علاجية متعددة لاستكمال العلاج الجيني. ثم يمرون بفترة مراجعة شاملة للتأكد من أن العلاجات ترسخ. حتى مع التأمين ، قد تتجاوز تكاليف العلاج الجاد 8 أرقام.

10. لديك تعقيدات روحية تحتاج للمناقشة.

يعتقد بعض الناس أن الملف الجيني للفرد أنشأه الله أو كائن أو عملية خارقة للطبيعة مفضلة لديهم. تعتبر محاولة تغيير هذه العملية تدخلًا في ما كان مقصودًا لذلك الشخص. بالنسبة للبعض ، فإن محاولة تصحيح اضطراب وراثي ترقى إلى عدم الإيمان أو الرغبة في التشكيك في الله أو القدر أو الطبيعة. إذا لم تتم مناقشة وجهات النظر هذه ، فستكون هناك دائمًا مقاومة طبيعية بين عامة السكان للعلاج الجيني ، حتى لو كان ناجحًا.

خط أنابيب العلاج الجيني بمرحلة الاختبار

توضح لنا أكبر إيجابيات وسلبيات العلاج الجيني أنه يمكن أن يكون مستقبل الطب. نظرًا لأنه خيار جديد ويجب تعويض تكاليف البحث والتطوير بطريقة ما ، فإن التكاليف باهظة للغاية. يجب أن نجد طرقًا لإدارة هذه التكاليف وتشجيعها على خفضها في نهاية المطاف من خلال الابتكارات الجديدة في هذا المجال. خلاف ذلك ، سيظل خيارًا علاجيًا فقط لأولئك الذين يستطيعون تحمل تكاليفه.